A CRISPR-CAS9 COMO TERAPÊUTICA ALTERNATIVA EM DOENÇAS

Resumo

A Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) associada a proteína Cas9 é uma
ferramenta da biologia molecular utilizada na edição genética. CRISPR-Cas9 guiado pelo RNA demonstra
imenso potencial e maior vantagem em comparação com as técnicas convencionais. Sua capacidade de
corrigir mutações ao editar genomas, é o que a torna uma possível terapêutica para desordens causadas
por alterações genéticas e até no câncer. Ainda há limitações em seu uso, acerca de sua efetividade,
segurança, efeitos colaterais, saúde da célula editada e resposta imune. É necessário regulamentações
no que diz respeito a sua aplicação in vivo. O trabalho apresentará a aptidão da CRISPR-Cas9 na
engenharia genética, sua classificação, meios de transporte e um apanhado do seu mecanismo. O intuito
da revisão é discorrer sobre o uso da CRISPR-Cas9 como alternativa de terapia, a ética envolvida na
sua utilização. A metodologia adotada foi a revisão de literatura incluindo artigos publicados durante o
período de 2010 a 2025. Os estudos indicam que a CRISPR possui o potencial para ser aplicada em
diversas áreas da saúde, visando a oferta de melhor qualidade de vida do paciente. Dado o seu potencial
comprovado, ainda é necessário aprimorar a especificidade da edição genética e abordar claramente as
questões éticas e de segurança. A conclusão apresenta a técnica como capaz de revolucionar a medicina
atual ao possibilitar a personalização de terapias. A transparência e a comunicação eficaz com o público
geral é indispensável para redigir as políticas éticas e implementar a técnica com a máxima segurança
possível.

Palavras-chave: CRISPR-Cas9. Possibilidade terapêutica. Doenças genéticas.